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AIDES A LA RECHERCHE Duchenne Parent Project a contribué au soutien financier des projets de recherche suivants : En 2007 Première tentative de transfert de gène dans l’ensemble des muscles squelettiques d’un primate après administration systémique d’un vecteur AAV : étude pilote sur 3 individus Equipe du Dr Philippe Moullier CHU de Nantes, Inserm U649, Laboratoire de Thérapie Génique Optimisation du système U7 pour le saut d’exon chez les patients atteints de la myopathie de Duchenne Equipe du Prof. Kay Davies Université d’Oxford, Laboratoire de Physiologie, d’Anatomie, et de Génétique Grande-Bretagne (2ème année) Thérapie cellulaire de la myopathie de Duchenne utilisant des cellules souches autologues du sang (AC 133) combinées au saut d’exon Equipe du Dr Yvan Torrente Université de Milan, Laboratoire des Cellules Souches Italie (3ème année) Production de vecteur AAV pour un essai préclinique chez le chien GRMD Equipe de Robert Kotin National Institutes of Health (NIH), Laboratoire de Biochimie et de Génétique, Bethesda USA Développement d’une nouvelle stratégie thérapeutique pour la myopathie de Duchenne par des molécules qui favorisent le saut d’exon et stabilisent l’ARNm Equipe du Prof. Jamal Tazi CNRS, UMR 5535, Institut de Génétique Moléculaire, Montpellier En 2006 Installation d’une plateforme de vectorologie pour les recherches précliniques des maladies neuromusculaires Equipe d’Olivier Danos CNRS, Inserm U781, Hôpital Necker-Enfants Malades, Paris Démontrer que les oligonucléotides antisens induisent l’exon skipping dans le muscle humain, afin d’éviter de recourir à des injections intramusculaires chez les patients atteints de la myopathie de Duchenne Equipe du Prof. Steve Wilton Université de Western Australia, Centre des Maladies Neurologiques et Neuromusculaires, Nedlands Australie En 2005 Dosage de la myostatine dans les muscles sains et les muscles de malades de la myopathie de Duchenne Equipe du Pr. Markus Schuelke Hôpital Universitaire de la Charité, Département de Neuropédiatrie, Berlin Allemagne Sélection d’inhibiteurs chimiques de l’épissage favorisant le saut d’exon et évaluation sur des souris mdx Equipe du Prof. Jamal Tazi CNRS, UMR 5535, Institut de Génétique Moléculaire, Montpellier |
GRANTS
In 2006 |
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