Etat d'avancement de la 1ère année du projet ICE (2008/2009)

Deux réunions intermédiaires du projet ICE for DMD- année 1 se sont tenues à Monaco le 17 janvier et le 6 juin 2009. Elles ont réuni 25 participants appartenant aux 15 équipes partenaires du projet ICE. L’objectif de ces réunions était d’établir à mi-parcours de la première année de lancement un bilan de l’état d’avancement des actions entreprises par les 15 laboratoires partenaires.
L’objectif de la première année du programme ICE était de forger les outils et les ressources nécessaires pour forcer les goulots d’étranglement identifiés au départ comme faisant obstacle à la mise en place d’essais cliniques de SET/cytothérapie (saut d’exon/thérapie cellulaire). La production des « deliverables » est effectuée à un rythme satisfaisant et les collaborations projetées se sont mises en place. Ce bilan intermédiaire augure favorablement du succès de l’entreprise dans les délais prévus. D’éventuelles réorientations stratégiques sont en cours (adhésion de nouveaux partenaires etc.). Une prochaine réunion est prévue à Monaco le 23 Janvier 2010.

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- lire doc annexe réunion ICE/TreatNMD préparation essais cliniques (en anglais)

ICE ANNée 2008/2009 EN QUELQUES CHIFFRES

4 pays - 12 institutions de recherche et de santé - 15 équipes partenaires - 6 axes de recherche - 42 objectifs à atteindre - 90 techniciens, ingénieurs, chercheurs, médecins ... un budget de 1.7 million d'€

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LANCEMENT DE ICE for dmd

L'Association Monégasque contre les Myopathies et Duchenne Parent Project France ont initié un effort de collaboration internationale pour soutenir des recherches qui permettront de lever les obstacles restant afin d'accélérer le passage à la clinique. Cet effort a été formalisé par un projet intitulé : ICE for DMD. ICE souhaite renforcer les liens entre les équipes en pointe dans le champ des snRNAs (petits ARN nucléaires) pour la réhabilitation de la dystrophine, les vecteurs de gène AAV, et les cellules souches pour réparer le muscle.Les groupes impliqués dans ICE devront combiner leurs efforts et leurs compétences pour faire émerger les conditions nécessaires au succès thérapeutique.L'objectif final sera de lancer des essais cliniques concertés pour la Myopathie de Duchenne (saut d'exon médié par thérapie génique ou thérapie cellulaire) dans différents pays (France, Italie, Grande-Bretagne, USA).

Le lancement officiel de ICE for DMD a eu lieu le 7 juin 2008 à Monaco.

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de la necessite d'un effort de collaboration internationale

En 2005, en raison des résultats prometteurs des recherches sur le saut d'exon, Duchenne Parent Project France, l'Association Monégasque contre les Myopathies et Action Duchenne ont décidé de promouvoir un effort de collaboration international, International Collaborative Effort (ICE) pour évaluer les possibilités cliniques du saut d'exon pour la myopathie de Duchenne, pariant sur l'idée que le partage accru de connaissances et l'incitation à la collaboration entre équipes de recherches et de médecins pourraient accélérer le passage des laboratoires vers des essais cliniques humains. Deux réunions exploratoires de spécialistes de ce domaine ont eu lieu à Monaco dans ce but.

1er atelier, 6 novembre 2005
Thérapie génique de la myopathie de Duchenne utilisant le saut d’exon avec l’AAV/U7
L’objectif était de créer un partenariat entre des équipes françaises et anglaises pour mettre en œuvre des essais cliniques coordonnés dans les deux pays.

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2ème atelier, 24 juin 2006
Fabrication du vecteur AAV pour la thérapie génique : bilan et perspectives
L’objectif était de passer en revue les progrès réalisés dans la production du vecteur de thérapie génique AAV pour un usage clinique et de discuter des possibilités de fabrication des vecteurs en quantités nécessaires pour la conduite d’essais cliniques humains dans la myopathie de Duchenne.

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Year 1 progress report:Towards clinical trials for DMD using gene and cell therapies combined with exon skipping

Two interim workshops of the ICE consortium have been held in Monaco on January 17 and June 6 2009. They gathered 25 participants belonging to the 15 partner teams of the ICE network. The objective of these meetings was to review the current state of progress half-way after the launching of the first year of the ICE program.
The objective of the first year of the ICE project was to build tools and resources necessary to overcome the different bottlenecks that currently prevent us from starting clinical trials with combined exon-skipping/cytotherapy. Six months after the launch of the project, the amount of « deliverable » material effectively delivered, or about to be delivered, and the multiplicity of issues explored are encouraging. It bodes well for the completion of the project in due time. The usefulness of some strategic reorientation and the reasons to extend the program over a second year will be considered at the next Monaco meeting (23 January 2010).

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THE launch of the ICE for DMD project

As the fields of gene and cell therapies for neuromuscular disorders have matured, original therapeutic avenues have emerged that are awfully promising. However, a number of issues, including quality and safety concerns as well as clinical effectiveness, have yet to be defined.In this context, the Association Monégasque contre les Myopathies and the Duchenne Parent Project France have initiated an international collaborative effort aiming to support these researches and accelerate their translation into clinics.The role of ICE for DMD is to efficiently mobilize the involved parties (academic research, production centers, hospitals and patient's groups) in order to compose a multidisciplinary/multicentric group able to identify and overcome the bottlenecks that still exist and which slow down the transition from preclinical stages to clinical phases. Besides, the ICE project will focus on the design of clinical trials that ensure possible benefits outweigh potential side effects, thus providing patients with safe and efficacious treatment options.The ultimate goal will be to initiate concerted clinical trials for DMD (exon skipping mediated by gene and/or cell therapies) in different countries (France, Italy, UK, and USA).

ICE for DMD has been launched on June 7 2008 in Monaco.

about the need of an international collaborative effort

In 2005, because of the latest promising developments in the field of exon skipping, it was decided by Duchenne Parent Project France and the Association Monegasque contre les myopathies to launch an International Collaborative Effort (ICE). This latest effort hopes to promote DMD translational research with exon skipping. In this ICE project they have collaborated with Action Duchenne in the UK. These latest research efforts could lead to new treatments for children afflicted with DMD. With the development of ICE the goal is to maximize the sharing of knowledge amongst researchers from around the world. Our hope that this sharing of knowledge will accelerate lab research towards human clinical trials in our fight for a cure.

1st workshop, November 6, 2005
Gene therapy for DMD using exon skipping by AAV/U7
Its goal was to create a partnership between French and UK teams to establish coordinated clinical trials in both countries.

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2d workshop, June 24, 2006
AAV gene vector manufacturing : what is feasible now and in the near future ?
Its goal was to review the progresses made in AAV gene vector production for clinical use and to discuss the existing possibilities for manufacturing vectors in quantities adequate for the conduct of human clinical trials in DMD.