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29 janvier 2010 - BioMarin Europe, filiale de l’entreprise pharmaceutique américaine BioMarin spécialisée dans les maladies génétiques rares, basée à Londres, annonce le démarrage d’essais de Phase 1 pour l’étude clinique de BMN 195, une molécule pour surexprimer l’utrophine chez les malades de Duchenne. L’essai de BioMarin va débuter par une étude sur des volontaires sains pour évaluer la sécurité de la molécule afin de permettre des études ultérieures sur des patients DMD. BioMarin a indiqué que les premiers résultats sont attendus au troisième trimestre 2010. Grâce au saut d’exon, des souris très sévèrement atteintes voient leur espérance de vie augmenter de manière spectaculaire après un traitement avec des morpholinos L’Agence Européenne du Médicament (EMEA) ouverte à la discussion en vue du développement de thérapies personnalisées par saut d’exon avec des oligomers antisens pour la myopathie de Duchenne A l’initiative de TREAT-NMD, une importante réunion d’échanges vient de se tenir à Londres au siège de l’EMEA (l’Agence Européenne du Médicament) le 25 septembre 2009 dans le cadre du développement de traitements par saut d’exon avec des oligomers antisens et dans la perspective d’une demande d’autorisation de mise sur le marché de nouveaux produits thérapeutiques pour la myopathie de Duchenne.United Parent Projects MD (UPPMD) lance un site web interactif pour la communauté Duchenne Le nouveau site « Duchenne community », mis en ligne en mars 2008, permet de rentrer en contact avec des familles et des organisations Duchenne du monde entier. Il offre la possibilité de trouver des informations à jour sur la recherche et sur la prise en charge médicale, d’être informé d’évènements marquants, et de réaliser son blog. Il a été conçu pour pouvoir être multi-langues. On peut donc également y communiquer dans sa propre langue. le saut d’exon à la rescousse de cellules souches humaines : un pas de franchi vers une thérapie cellulaire de la myopathie de Duchenne Une équipe franco-italienne, soutenue depuis 2005 par l’Association Monégasque contre les Myopathies et Duchenne Parent Project France, a réussi à corriger des cellules souches (CD133+) prélevées dans le sang de patients atteints de myopathie de Duchenne en utilisant la technique de thérapie génique appelée saut d’exon. Une fois réinjectées dans des souris immuno-déficientes, les cellules corrigées ont la propriété de participer à la formation de fibres musculaires exprimant une dystrophine tronquée fonctionnelle. Ces résultats, encourageants pour le développement d’une thérapie cellulaire de la DMD, viennent d’être publiés dans la revue scientifique Cell Stem Cell du 13 décembre 2007. -lire le communique MYOAMP : UNE INITIATIVE EUROPEENNE POUR CREER LES CONDITIONS NECESSAIRES D’UNE THERAPIE CELLULAIRE DE LA MYOPATHIE DE DUCHENNE ASSOCIEE AU SAUT D’EXON |
essais cliniques en cours Saut d’exon avec des morpholinos22 décembre 2009, la société américaine AVI-BioPharma a annoncé des résultats préliminaires positifs de l’essai systémique, actuellement en cours à Londres, du composé AVI-4658 ciblant une classe de mutations compatibles avec le saut de l’exon 51. Des résultats provenant des 4 premières cohortes de garçons (sur les 6 prévues) ont été analysés après 12 semaines de traitement.Les analyses détectent le saut d'exon et montrent la présence de la protéine.- lire pour plus d'informations 2009 - La société américaine AVI Biopharm poursuit son essai clinique à Londres du composé AVI-4658 ciblant l'exon 51 par des injections systémiques sous perfusion (6 cohortes de 3 patients, augmentation de la dose d'une cohorte à l'autre). Résultats 4ème trimestre 2009.14 octobre 2008 - AVI Biopharmaceutical qui développe des drogues basées sur l’ARN, a annoncé qu’elle venait d’obtenir pour AVI-4658 le statut de médicament orphelin de l’Agence Européenne de Médecine (EMEA - COMP) pour traiter la myopathie de Duchenne. En novembre 2007, elle a également reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) aux U.S.A. La société a de plus obtenu un premier accord sous conditions du Comité de Thérapie Génique (GTAC) en Grande-Bretagne pour réaliser un essai clinique par injection intra-vasculaire de AVI-4658 pour traiter la myopathie de Duchenne (16 enfants qui marchent seront impliqués dans cet essai). En collaboration avec le consortium MDEX anglais, AVI Biopharmaceutical est actuellement déjà engagée dans un essai clinique intramusculaire avec l’Imperial College de Londres où 4 patients atteints de la myopathie de Duchenne ont reçu une seule dose ciblant l’exon 51. saut d'exon avec des aonsLe 13 octobre 2009 Prosensa et GlaxoSmithKline (GSK) ont annoncé le démarrage de leur collaboration pour le développement et la commercialisation de thérapeutiques basées sur l’ARN pour la DMD. Selon les termes de l’accord, GSK obtiendra la licence exclusive dans le monde entier pour développer et commercialiser le composé leader de Prosensa : PRO051, conçu pour traiter des patients Duchenne en sautant l’exon 51. Les deux partenaires ont démarré les études de phases III de l’essai clinique qui doit débuter début 2010. GSK financera tous les coûts liés au développement de PRO051. De plus GSK a les droits exclusifs pour licencier 3 autres composés ciblant d’autres exons dont PRO044 qui cible l’exon 44 et pour lequel Prosensa prévoit d’initier une étude de phase I/II avant la fin de 2009. Les conditions financières incluent un versement de 25 millions de dollars pour faire face aux engagements en cours. En outre, Prosensa pourra recevoir jusqu’à 655 millions de dollars par paiements échelonnés si les 4 composés sont développés avec succès, et touchera également des royalties sur les ventes. Prosensa maintiendra des droits de participation commerciale, et a la possibilité d’étendre ses droits commerciaux dans certains pays européens sur les produits résultant de la collaboration avec GSK. Essai clinique PRO051 de Prosensa : bons résultats de la 1ère étude systémique chez des patients Duchenne.Les préparatifs de la phase III sont en cours. Septembre 2009 - La société biopharmaceutique hollandaise Prosensa annonce les résultats positifs de l’essai clinique de phase I/IIa : l’injection systémique (corps entier) de PRO051 chez des patients Duchenne a été bien tolérée et a conduit à l’expression de dystrophine. Les données de l’étude clinique ont été présentées lors du congrès international de la World Muscle Society le 14 septembre 2009 à Genève par le Dr. Nathalie Goemans de l’Université de Louvain en Belgique. - lire le communiqué Mai 2008 – Après les résultats positifs de l’étude par injections intramusculaires, la société hollandaise Prosensa, en collaboration avec l’Université de Leiden, annonce le démarrage d’une étude multicentrique de phase I/II d’un oligonucléotide antisens « PRO051 » chez des patients Duchenne par injections systémiques (c’est-à-dire corps entier) pour évaluer leur effet, sécurité et tolérance. Le recrutement vient de commencer en Suède et en Belgique. -lire le communiqué de presse (en anglais) PTC 124 / ATALURENEtude supplémentaire d'Ataluren chez des malades Duchenne et Becker non ambulants19 janvier 2010 - PTC Therapeutics a annoncé le démarrage prochain d’un essai clinique supplémentaire d’Ataluren chez des enfants et des jeunes hommes atteints des myopathies de Duchenne et Becker ayant perdu la marche. Le recrutement d’environ 30 malades est en cours pour cet essai de Phase 2-a qui va durer un an et se dérouler dans 5 centres aux Etats-Unis et un centre en Angleterre. Il est notamment financé par la Muscular Dystrophy Association – U.S.A (1 million de $). Septembre 2009 - L'essai est en cours d'achèvement en France. L'analyse des données a démarré. Les résultats sont attendus à mi-2010.Genzyme a racheté les droits d'Ataluren. Avril 2008 - La société PTC Therapeutics (USA) annonce le démarrage d’un essai multicentrique de phase 2b, randomisé, en double aveugle contre placebo, de la molécule PTC 124 dans la myopathie de Duchenne et de Becker. Seuls des enfants de plus de 5 ans qui marchent encore, porteurs d’une mutation non-sens (avec un codon stop prématuré) pourront participer à cette étude qui durera 48 semaines. Cet essai qui vise principalement à évaluer l’amélioration fonctionnelle, en particulier de la marche, ainsi que la tolérance de la molécule à long terme, se déroulera aux Etats-Unis, Canada, Australie, Belgique, Allemagne, Italie, Espagne, Suède, Grande-Bretagne et France. Un 1er essai d’inhibition de la myostatine permet d’envisager de plus larges études cliniques 11 mars 2008 - Les résultats du 1er essai clinique de tolérance et de sécurité de l’inhibition de la myostatine* dans des maladies neuromusculaires, conduit par le Docteur Kathryn Wagner (Johns Hopkins Hospital, Baltimore) ouvrent la voie à d’autres études plus larges et plus longues pour évaluer l’efficacité d’un traitement potentiel.Lors de ce 1er essai randomisé, en double aveugle, un anticorps neutralisant de la myostatine, MYO-029 produit par la société Wyeth Pharmaceuticals (USA) a été administré dans 10 centres aux USA et en Grande-Bretagne pendant 6 mois (plus 3 mois de suivi) à 116 patients adultes appartenant à 3 groupes différents en fonction de leur pathologie : myopathie de Becker, myopathie FSH, myopathie des ceintures. Les résultats font état d’une bonne tolérance du produit, mises à part quelques réactions cutanées. On n’a pas constaté d’augmentation de la force ou d’amélioration fonctionnelle même si on a pu observer une augmentation de la masse musculaire chez certains patients. (*Des études chez l’animal ont montré que l’absence de myostatine conduit à une augmentation de la masse musculaire et de la force.) Pour lire l’article, publié en ligne avant publication dans Annals of Neurology, cliquer sur le lien : http://www3.interscience.willey.com/cgi-bin/fulltext/117933763/HTMLSTART |
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