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DES PARENTS QUI SE BATTENT CONTRE LA MYOPATHIE DE DUCHENNEL’urgence d’un combat contre une maladie incurableDuchenne Parent Project France, c’est le combat de parents contre la maladie évolutive et fatale de leurs enfants : la myopathie de Duchenne. Un combat pour que des traitements voient le jour le plus vite possible car la maladie, elle, n’attend pas, elle progresse et toujours réapparait. En continuant à agir auprès des scientifiques et des médecins, nous pouvons remporter des batailles et gagner du temps. Pour nous aider à aller plus vite vers la guérison, soutenez notre action : faites un don. Aujourd’hui guérir n’est plus seulement un espoir, guérir c’est possible.
PARENTS FIGHTING DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHYThe combat against an incurable diseaseWith Duchenne Parent Project France, parents are fighting against this progressive and deadly disease affecting their boys: Duchenne Muscular Dystrophy. It’s a fight to find out treatments as fast as possible, the disease never stops and arises everywhere. It’s a race against time. If we keep helping research and medical care to progress, we will be able to overcome the next hurdles. To help us find a cure, support our action: make a gift. Today the cure of Duchenne Muscular Dystrophy is not just a hope, it’s possible. On this web-site you will find some but not all information in English (all the Monaco Round Tables reports and ICE reports are in English) |
Bilan ICE-2009, Orientations ICE-2010Le programme ICE-2009 s’est achevé le 23 janvier 2010 par une réunion de tous ses partenaires à Monaco. On notera qu’en dépit de l’effort collectif et de nombreux acquis scientifiques dans chaque domaine de travail, les principaux objectifs précliniques ne sont pas encore atteints. En effet l’approche thérapie cellulaire n’a pas progressé et les essais de traitement systémique de thérapie génique chez le chien GRMD ont échoué pour l’instant, permettant cependant d’identifier des causes à cet échec. Parmi les avancées remarquables : la production de vecteurs AAV à grande échelle qui était impossible il y a un peu plus d’un an est maintenant réalisable (ce qui est indispensable pour passer au stade d’un essai clinique) ; l’optimisation du système U7 vers le saut multiple (delta 45-55) compatible avec 2/3 des patients et des outils moléculaires en cours de développement pour couvrir le maximum d’exons ; dans le cadre de la réflexion sur les essais cliniques, un instrument de mesure fonctionnelle spécialement adapté aux patients non-ambulants créé pour permettre leur inclusion lors de futurs essais cliniques, conditionnés par la nécessité de mesures objectives et reproductibles.Pour le programme ICE-2010, il a été décidé de recentrer les travaux précliniques autour de 3 axes (au lieu de 5 en 2009). L’accent sera mis sur la recherche de la preuve de principe d’un bénéfice thérapeutique chez le gros animal aussi bien pour la thérapie génique que pour la thérapie cellulaire combinées au saut d’exon et sur la réalisation d’études de distribution systémique des tricyclo-DNA (nouvelle chimie AONs) chez la souris. - lire le rapport |
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